Ефикасността на Buntanetap в изпитването на Паркинсон подкрепя Фаза 3 проучване | Скоро ще започне по-голямо изпитание за тестване на 2 дози

Buntanetap, изследваното перорално лечение на Annovis Bio за невродегенеративни заболявания, беше безопасно и показа ефективност при хора с ранен стадий болестта на Паркинсонпоказване на данни от изпитване от Фаза 2, проправящо пътя за тестване от Фаза 3 в по-голяма група пациенти.

Американската администрация по храните и лекарствата наскоро даде зелена светлина за скорошно отваряне на изпитване във фаза 3 при до 450 души с ранен стадий на заболяването и компанията обяви планове за подобно проучване при тези с по-напреднала болест на Паркинсон.

Анновис обсъдиха данни от изпитвания фаза 2 на Международната конференция на Асоциацията на Алцхаймер през 2022 г. в презентацията „Транслационното инхибиране на множество невротоксични протеини води до подобрена двигателна функция при болестта на Паркинсон“.

Препоръчителна литература

Buntanetapизвестен преди като ANVS401 или posiphen, се разработва за невродегенеративни състояния, включително болестта на Паркинсон и Болест на Алцхаймер.

Той действа чрез селективно инхибиране на транслацията, процесът, чрез който информацията в ДНК се преобразува за производство на протеини. По този начин той има за цел да понижи нивата на определени протеини, които образуват неразтворими, токсични бучки в нервните клетки на хора с тези заболявания.

Такива протеини включват алфа-синуклеинкойто образува токсични агрегати при болестта на Паркинсон, и бета-амилоид и тау, чието натрупване са отличителни белези на Алцхаймер и могат да бъдат „открити“ при пациенти с болестта на Паркинсон, отбеляза Анновис в своята презентация.

Ново клинично изпитване за болестта на Паркинсон, тестващо 2 дози

Проучването Фаза 2а от две части за определяне на дозата (NCT04524351) започна с 14 души с Паркинсон и 14 с Алцхаймер, произволно разпределени на buntanetap (80 mg) или плацебо, давани веднъж дневно в продължение на 25 дни.

Междинна дата от тази първа пробна част показаха, че buntanetap води до подобрения в двигателните характеристики, включително скорост и координация, сред деветте пациенти с Паркинсон, които са получили лечението.

Във втората му част, допълнителни 40 пациенти с ранен стадий на Паркинсонова болест бяха рандомизирани да приемат buntanetap ежедневно от 5, 10, 20 или 40 mg – или на плацебо капсула – в продължение на 25 дни.

По време на изпитването buntanetap доведе до подобрения в общия резултат на MDS-Unified Parkinson’s Rating Scale (MDS-UPDRS), мярка за тежестта на заболяването, в сравнение с плацебо групата, се отбелязва в презентацията. Annovis съобщи по-рано това значителни печалби в общите резултати на MDS-UPDRS и няколко подскали са наблюдавани сред пациентите, лекувани с 10 или 20 mg.

Като цяло, най-добрите клинични резултати са били при пациенти, получаващи buntanetap в дози от 10 или 20 mg, пишат изследователите на презентацията.

Buntanetap от 5, 10 или 80 mg също подобрява когнитивните умения през 25-дневното лечение на проучването, в сравнение с пациентите на плацебо, измерено чрез теста за кодиране на Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS). Тези печалби по скалата на WAIS, наблюдавани при всяка от тези дози, по-рано бяха докладвани като значителни.

Според Annovis buntanetap също показва способност да понижава нивата на токсични протеини, да подобрява целостта и комуникацията на нервните клетки и да намалява възпалението при пациенти с Паркинсон.

Безопасността на лечението вече е доказана при повече от 200 души, от здрави доброволци до пациенти с Алцхаймер и Паркинсон, се отбелязва в презентацията.

Пробният етап от фаза 3, който скоро ще започне (NCT05357989) ще оцени пероралния buntanetap — при 10 или 20 mg — спрямо плацебо за шест месеца при до 450 възрастни на възраст от 40 до 85 години с ранна болест на Паркинсон. Места за обучение не са обявени, но Информация за връзка е достъпен за хора, които желаят да участват.

Основната цел на проучването е да се оценят промените в резултатите от част II и III на MDS-UPDRS, които оценяват ежедневните дейности и двигателната функция, в продължение на шест месеца лечение. Безопасността и поносимостта също са основни цели.

Вторичните цели включват общи резултати от MDS-UPDRS и глобално впечатление за промяна на участниците (PGIC), което отчита мнението на пациентите за ефикасността на лечението.

Потенциалната терапия е показала способност да възстанови пълната функция при седем различни животински модела на невродегенеративни заболявания, включително болестта на Паркинсон, съобщава още Annovis.

Leave a Comment