CRISPR може да създаде еднократно лечение за ХИВ

Ето нещото за ХИВ: макар че можем да го ограничим с лекарства, не можем да го елиминираме. И докато можем да го лекуваме до степен, че вирусът дори не се предава – ако лекарствата се приемат правилно – не можем да ваксинираме срещу него.

Това е така, защото ХИВ има редица трудни способности, които го държат една крачка пред имунната система, включително способността му да се скрие в клетките и бързата му мутация, което прави движеща се цел, която е по-трудна за удар, отколкото късен кръг Лов на патици.

Така че изследователите търсят различни подходи за справяне с вируса, включително нови подходи към ваксините, задвижвани от иРНК и засилване на специални имунни клетки, наречени В клетки.

ХИВ има множество трикове, за да го държи една крачка пред имунната система; можем да контролираме вируса, но не и да го изчистим.

Фабрики за антитела: В-клетките действат като малки фабрики за антитела, изкарвайки протеините, които се борят с вируси като ХИВ. Но не всички антитела са създадени еднакви.

Това, което изследователите искат да създадат, е клас антитела, наречен „Широко неутрализиращи антитела“ (bNAbs), които могат да предизвикат множество варианти на ХИВ във всичките им бързо мутиращи форми. Но това е много трудно да се направи с ваксините, защото се нуждаете от правилния вид дизайн на ваксината, за да задействате тялото да създава правилния вид антитела.

Изследователите знаят как да използват редактиране на гени, за да програмират директно В клетките да произвеждат bNAbs, но трябва да го направят навън на тялото, в лабораторията – и това е проблем.

В-клетките са като малки фабрики за антитела, които изкарват протеините, борещи се с патогените.

За разлика от ваксината или лекарството, които имат една и съща формулировка за всички, това ще изисква персонализирано лечение за всеки индивид: извличане на клетки от всеки пациент и след това изолирането, модифицирането, размножаването и повторното им вливане.

За клинично използване на такава терапия ще са необходими специализирани медицински центрове и сложни протоколи.

Но в ново проучване в Природна биотехнологияизследователи от университета в Тел Авив намериха начин да заобиколят това, като редактираха В клетките, за да произвеждат широко неутрализиращи антитела вътре телата на живи мишки.

Това означава, че една и съща генна терапия по принцип може да се използва за всички.

„Досега само няколко учени, и ние сред тях, успявахме да проектираме В-клетки извън тялото и в това проучване ние бяхме първите, които направихме това в тялото и направихме тези клетки да генерират желаните антитела, тел. Ади Барзел от Aviv каза GEN.

Специални антитела, наречени „широко неутрализиращи антитела“, могат да предизвикат множество варианти на ХИВ.

Вирус срещу вирус: За да създадат своите конструирани В клетки in vivoизследователите се обърнаха към един от любимите приятели на генетиката: адено-асоциирани вируси (AAVs).

AAV са отлични куриери на генетична информация: те са лесни за препрограмиране, не причиняват заболяване при хората, могат да се насочат към специфични типове клетки и не предизвикват силен имунен отговор.

Но те също са доста малки, така че изследователите са използвали два от тях, за да работят като екип.

Един вирус носеше кода за CRISPR-Cas9, любимите генетични ножици на всички; другият носеше кода за bNAbs, борещи се с ХИВ.

„Когато CRISPR разрязва желаното място в генома на В-клетките“, каза докторантът и автор на изследването Алесио Нехмад за GEN, „той насочва въвеждането на желания ген: гена, кодиращ антитялото срещу ХИВ вируса, който причинява СПИН.”

Когато мишките бяха инжектирани с AAVs, те направиха номера, модифицирайки В клетките, за да произвеждат bNAbs – всички вътре в тялото. Когато получените антитела бяха извлечени от кръвта на мишките, те се оказаха ефективни при неутрализиране на ХИВ в чиния.

Използвайки CRISPR и двойка вируси, изследователите създадоха b клетки, за да направят желаните антитела.

Вътрешен дизайн: Въпреки че все още не е готов за изпитвания върху хора, способността за създаване на персонализирани В-клетки чрез генетична терапия вътре в пациента е вълнуваща перспектива.

„Разработихме иновативно лечение, което може да победи вируса с еднократна инжекция, с потенциал да доведе до значително подобрение на състоянието на пациентите“, казаха изследователите пред GEN.

И тъй като В-клетките се репликират всеки път, когато се борят с ХИВ, терапията може да създаде обратна връзка, при която лечението активно се развива, за да бъде в крак с вируса.

Изследователите вярват, че техниката може също да доведе до нови лечения не само за ХИВ, но и за други заболявания, включително ракови заболявания, получени от вируси.

Ще се радваме да чуем от вас! Ако имате коментар относно тази статия или ако имате съвет за бъдеща история на Freethink, моля, изпратете ни имейл на tips@freethink.com.

Leave a Comment